Komoly eredmény a vakság gyógyításában

2021-05-25 | Budaörs
A vakságnak számos kiváltó oka lehet, amelyeknek egy része már ma is gyógyítható, de a magyar kutató Dr. Roska Botond és csapata most egy olyan genetikai betegségre talált megoldást, amire eddig nem volt gyógyír.

Ahogy arról már korábban beszámoltunk a bázeli Molekuláris és Klinikai Szemészeti Intézet igazgatója és munkatársai tavaly kezdték el embereken tesztelni az optogenetikán alapuló módszerüket, bár a koronavírus-járvány majdnem keresztül húzta a számításaikat. A kutatók eredetileg több emberen is szerették volna kipróbálni az eljárást, azonban mindössze egy alany kezelésére volt idejük, mielőtt a járvány miatt le kellett állítaniuk a kísérleteket. A Nature Medicine folyóiratban hétfőn publikált tanulmány szerint viszont ennyi is elég volt ahhoz, hogy igazolják az eljárás hatékonyságát, ami az idegtudományban már régóta alkalmazott optogenetikán alapul.

Az optogenetika lényege, hogy vírusok segítségével fényérzékeny fehérjéket juttatnak az idegsejtekbe, így az agykutatók akár egyesével is képesek megfigyelni a neuronokat. Roska Botond és kutatótársai úgy vélték, hogy ez az eljárás a szemben található sejteknél is alkalmazható lenne, ami megoldást nyújthatna a vakság egyik genetikai eredetű, ma még nem gyógyítható változatára. Míg a Leber-féle veleszületett vakság ma már génterápiával visszafordítható, addig a retinitis pigmentosa esetében ez az eljárás nem működik, hiszen nincs mit helyreállítani. Az ilyen betegségben szenvedő nagyjából hárommillió ember szeméből hiányoznak azok a fotoreceptor sejtek, amelyek a fény érzékeléséért felelősek, így nincs, ami továbbítsa ezeket a jeleket a retinális ganglionsejteknek, amelyek aztán a látóidegnek küldik tovább az információkat.

A kutatók a kísérlethez egy olyan, algákban és más mikróbákban megtalálható fehérjét választottak ki, amely csak a borostyán színre érzékeny, majd ezt vírusok segítségével eljuttatták a ganglionsejtekhez, fotoreceptor sejtekké alakítva azokat. A kísérlethez kifejlesztettek egy speciális eszközt is, ami a vizuális információkat az átalakított sejtek számára érzékelhető, borostyán színre alakítja át, valamint egy olyan szemüveget, ami másodpercenként több ezer alkalommal pásztázza a viselője látómezejét, és minden olyan képpontot regisztrál, amelyben a fény megváltozik. A szemüveg ezután az adott képpontból egy borostyánszínű fényimpulzust küld a szembe.

A módszert először egy 53 éves francia férfin alkalmazták, akinek az egyik szemét kezelték az eljárással. A férfi ezután hét hónapon keresztül viselte a szemüveget otthon és séták közben is, míg egyik nap azt vette észre, hogy halványan látja a zebra csíkjait.

A koronavírus-járvány enyhülésével a kutatónak lehetőségük nyílt több laboratóriumi tesztet is elvégezni az alanyon, akinek többek között azt kellett megmondani, hogy három vagy kettő poharat raktak le elé az asztalra. A férfi 19-ből 12-szer helyes választ adott, az EEG-vel végzett vizsgálat pedig igazolta, hogy amikor a szemüveg jeleket küld a retinájába, a látásért felelős agyterület aktivizálódik.

Ezek az eredmények bizonyítják, hogy az optogenetikai terápia segítségével lehetséges a látás részleges helyreállítása” – nyilatkozta az eredményekről Roska Botond, aki szerint az eljárás során “az agynak egy teljesen új nyelvet kell megtanulnia”. Az eljárás kidolgozói GenSight néven alapítottak céget, a céljuk, hogy több klinikai teszt után a módszert a szabályozó hatóságok is jóváhagyják. A következő lépésben a kísérleteket már több alannyal folytatják, aminek során igyekeznek tökéletesíteni az eljárást, emellett pedig a szemüveget is újratervezik, hogy kényelmesebben viselhető legyen és több információt tudjon továbbítani a retinába.

Forrás:Rakéta

(Major Edit)

Megosztás